Společnost Tonix Pharmaceuticals ve své tiskové zprávě oznamuje, že získala od FDA rychlou registraci pro přípravek Tonmya™ pro léčbu fibromyalgie

• Zrychlený postup je určen k urychlení přezkoumání důležitých nových léků FDA k léčbě závažných onemocnění a k naplnění neuspokojené lékařské potřeby.

• Zrychlený postup pro přípravek Tonmya je uznáním fibromyalgie jako závažného onemocnění, které postihuje miliony osob po celém světě.

• Předložení NDA je plánováno na druhou polovinu roku 2024.

• Tonmya má potenciál stát se prvním novým lékem pro léčbu fibromyalgie za více než 15 let (doufejme, že těch 700 milionů dolarů, které do vývoje investovali bude k něčemu).

CHATHAM, NJ, 25. července 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Společnost Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix nebo Společnost), plně integrovaná biofarmaceutická společnost s produkty uváděnými na trh a s řadou kandidátů na vývoj, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil přípravku Tonmya™ (cyklobenzaprin HCl sublingvální tablety) označení Fast Track pro léčbu fibromyalgie. Tonmya je neopioidní, centrálně působící analgetikum vyvíjené pro léčbu fibromyalgie, což je časté chronické bolestivé onemocnění postihující převážně ženy. Označení potvrzuje, že fibromyalgie je závažné onemocnění a že přípravek Tonmya má potenciál řešit tuto neuspokojenou lékařskou potřebu. Společnost Tonix již dříve oznámila, že po ukončení jednání před podáním žádosti o registraci léčivého přípravku (NDA) sladila s úřadem FDA obsah navrhované žádosti o registraci léčivého přípravku (NDA). Společnost znovu potvrzuje svůj záměr předložit NDA pro přípravek Tonmya úřadu FDA v druhé polovině roku 2024.

"Rozhodnutí FDA udělit přípravku Tonmya označení Fast Track podporuje náš cíl uvést toto dobře snášené neopioidní analgetikum na trh v roce 2025," uvedl doktor Seth Lederman, výkonný ředitel společnosti Tonix Pharmaceuticals. "Označení podtrhuje důležitost řešení neuspokojených potřeb pacientů s fibromyalgií, kteří uvádějí nespokojenost se současnými možnostmi léčby. Pokud bude přípravek Tonmya schválen FDA, očekáváme, že se stane první novou farmakoterapií fibromyalgie za posledních 15 let. Připravovaná NDA podporuje potenciální pozici přípravku Tonmya jako léku první linie léčby fibromyalgie, indikovaného k dlouhodobému dennímu užívání před spaním."

Zrychlený proces FDA je navržen tak, aby usnadnil vývoj a urychlil přezkoumání terapií určených k léčbě závažných onemocnění a k řešení neuspokojených zdravotních potřeb, a umožnil tak potenciálně dřívější zpřístupnění důležitých nových léků pacientům. Společnosti, jejichž programům bylo uděleno označení Fast Track, mají nárok na častější interakce s FDA během klinického vývoje. Společnost Tonix plánuje požádat o označení Priority Review, a pokud jí bude uděleno, může FDA urychlit přezkoumání NDA. Další informace o označení Fast Track naleznete na webových stránkách FDA na adrese www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track.

O přípravku Tonmya* (známém také jako TNX-102 SL)

Tonmya je centrálně působící neopioidní analgetikum určené k použití před spaním. Tableta je patentovaná sublingvální formulace hydrochloridu cyklobenzaprinu vyvinutá pro léčbu fibromyalgie. V prosinci 2023 společnost oznámila vysoce statisticky významné a klinicky smysluplné předběžné výsledky ve studii RESILIENT, druhé klíčové klinické studii fáze 3 přípravku Tonmya pro léčbu fibromyalgie. Ve studii Tonmya splnila předem specifikovaný primární cílový ukazatel a významně snížila denní bolest ve srovnání s placebem (p=0,00005) u účastníků s fibromyalgií. Statisticky významné a klinicky významné výsledky byly zaznamenány také ve všech šesti klíčových sekundárních koncových bodech týkajících se zlepšení kvality spánku, snížení únavy a zlepšení celkových příznaků a funkcí fibromyalgie (vše p≤0,001). RELIEF, první statisticky významná studie fáze 3 přípravku Tonmya u fibromyalgie, byla dokončena v prosinci 2020. Splnila svůj předem specifikovaný primární cílový ukazatel snížení denní bolesti ve srovnání s placebem (p=0,010) a prokázala aktivitu v klíčových sekundárních cílových ukazatelích. V obou klíčových studiích bylo nejčastějším nežádoucím účinkem spojeným s léčbou znecitlivění jazyka nebo úst v místě podání, které časově souviselo s dávkováním, bylo samo omezené, nikdy nebylo hodnoceno jako závažné a zřídka vedlo k přerušení studie (jeden účastník v každé studii).

Společnost Tonix oznámila výsledky dvou pozitivních jednání před podáním NDA a sladění neklinických, klinických farmakologických, klinických a CMC prvků podání NDA s FDA.

O fibromyalgii

Fibromyalgie je běžná chronická bolestivá porucha, která je důsledkem zesílené senzorické a bolestivé signalizace v centrální nervové soustavě. Odhaduje se, že fibromyalgií trpí v USA 6 až 12 milionů dospělých, z nichž většinu tvoří ženy. Mezi příznaky fibromyalgie patří chronická rozsáhlá bolest, neodpočinkový spánek, únava a mozková mlha (neboli kognitivní dysfunkce). Mezi další přidružené příznaky patří poruchy nálady včetně úzkosti a deprese, bolesti hlavy a bolesti nebo křeče v břiše. Osoby trpící fibromyalgií mají potíže s každodenními činnostmi, mají zhoršenou kvalitu života a často jsou invalidní. Lékaři a pacienti uvádějí, že jsou se současnými výrobky uváděnými na trh často nespokojeni.

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.**

Tonix je plně integrovaná biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj, licencování a komercializaci léčivých přípravků k léčbě a prevenci lidských onemocnění a zmírnění utrpení. Vývojové portfolio společnosti Tonix se zaměřuje na poruchy centrálního nervového systému (CNS). Prioritou společnosti Tonix je předložit v druhé polovině roku 2024 FDA žádost o nový lék (NDA) pro přípravek Tonmya, u něhož byly dokončeny dvě statisticky významné studie fáze 3 pro léčbu fibromyalgie.

TNX-102 SL je rovněž vyvíjen k léčbě akutní stresové reakce. Portfolio společnosti Tonix v oblasti CNS zahrnuje TNX-1300 (kokainesteráza), biologický přípravek určený k léčbě intoxikace kokainem, který má označení Breakthrough Therapy. Portfolio společnosti Tonix v oblasti imunologie se skládá z biologických přípravků určených k řešení odmítnutí transplantovaného orgánu, autoimunity a rakoviny, včetně TNX-1500, což je humanizovaná monoklonální protilátka zaměřená na CD40-ligand (CD40L nebo CD154), která je vyvíjena pro prevenci odmítnutí transplantátu a pro léčbu autoimunitních onemocnění. Společnost Tonix rovněž vyvíjí přípravky v oblasti vzácných onemocnění a infekčních onemocnění. Tonix Medicines, naše komerční dceřiná společnost, uvádí na trh přípravky Zembrace® SymTouch® (sumatriptan injekce) 3 mg a Tosymra® (sumatriptan nosní sprej) 10 mg k léčbě akutní migrény s aurou nebo bez ní u dospělých.

*Tonmya™ je podmíněně schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv jako obchodní název přípravku TNX-102 SL pro léčbu fibromyalgie. Přípravek Tonmya nebyl schválen pro žádnou indikaci.

**Kandidáti na vývoj produktů společnosti Tonix jsou zkoušené nové léky nebo biologické přípravky a nebyly schváleny pro žádnou indikaci.
Zembrace SymTouch a Tosymra jsou registrované ochranné známky společnosti Tonix Medicines. Všechny ostatní značky jsou majetkem příslušných vlastníků.

Tuto tiskovou zprávu a další informace o společnosti Tonix naleznete na adrese www.tonixpharma.com.

Výhledová prohlášení
Některá prohlášení v této tiskové zprávě jsou výhledová ve smyslu zákona Private Securities Litigation Reform Act z roku 1995. Tato prohlášení mohou být označena použitím výhledových slov, jako jsou "očekávat", "věřit", "předpovídat", "odhadovat", "očekávat" a "zamýšlet" a další. Tato výhledová prohlášení vycházejí ze současných očekávání společnosti Tonix a skutečné výsledky se mohou podstatně lišit. Existuje řada faktorů, které mohou způsobit, že se skutečné události budou podstatně lišit od těch, které naznačují tato výhledová prohlášení. Mezi tyto faktory patří mimo jiné rizika spojená s nezískáním povolení nebo schválení FDA a nedodržením předpisů FDA, rizika spojená s neúspěšným uvedením některého z našich produktů na trh, rizika spojená s načasováním a průběhem klinického vývoje našich kandidátských produktů, potřeba dalšího financování, nejistota patentové ochrany a soudních sporů, nejistota úhrady ze strany státu nebo třetích stran, omezené úsilí v oblasti výzkumu a vývoje a závislost na třetích stranách a významná konkurence. Stejně jako u všech vyvíjených léčivých přípravků existují i při vývoji, schvalování a komercializaci nových produktů významná rizika. Společnost Tonix se nezavazuje aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení. Investoři by si měli přečíst rizikové faktory uvedené ve výroční zprávě na formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2023, která byla předložena Komisi pro cenné papíry a burzy (dále jen "SEC") 1. dubna 2024, a v pravidelných zprávách předkládaných SEC k tomuto datu nebo později. Všechna výhledová prohlášení společnosti Tonix jsou výslovně omezena všemi těmito rizikovými faktory a dalšími varovnými prohlášeními. Informace zde uvedené hovoří pouze k datu jejich vydání.

ir.tonixpharma.com/news-events/press-releases/detail/1498/tonix-pharmaceuticals-granted-fast-track-designation-by-fda